中国生物医药产业跻身全球创新第二梯队，未来如何打通源头创新“……

自2015年以来，中国生物医药产业呈现出快速发展态势，新药获批数量呈现加速上升态势，临床试验数量增长，越来越多的“License-out（授权许可）”涌现，创新成果受到国际认可，跻身全球生物医药创新第二梯队。

“只有从创新的第一公里入手，解决源头创新的核心问题，才能形成中国创新药可持续发展的生态。”日前，在2024首届“湾区之星”生物医药源头创新大会上，中国医院协会副会长、国家药品监督管理局原副局长陈时飞再度强调了“源头创新”的重要性。

就在今年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，提出要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。从追随者到并跑者，再到最终成为领跑者，中国生物医药产业的全链条创新该如何实现，源头创新“最后一公里”又该如何进一步打通？



2024首届“湾区之星”生物医药源头创新大会

基础研究：应聚焦未被满足的临床需求

“在过去几年，中国创新药产业取得了系统性、根本性的进步和一大批成果，中国本土企业从国际药企的追随者逐渐成为竞争者，在多个技术领域出现了并跑，甚至个别领域已经开始超车。”陈时飞介绍。

国家药监局网站数据显示，2018年至2024年11月底，已经有188个国产创新药上市，数量逐年扩大。“中国创新药品正在快速走向国际市场，截至目前，多家国内企业创新药已经通过欧美药监机构的审批，更在海外实现了商业化。初步统计，近年来国内药企对外授权已经超过千亿美元，这是历史性的成就。”陈时飞补充道。

在中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖看来，当前，随着创新驱动发展战略的实施以及药品审批制度的改革，中国已经快速地融入到了全球医药创新行业之中，中国医药创新研发管线和上市新药数量指标稳居全球第二梯队之首。

不过，与此同时，中国与处于第一梯队的美国，在源头研发上还存在差距。宋瑞霖举例称，2021年创新药的全球市场，美国占到了53%，中国只占3%。

从现实情况来看，从同质化竞争的“内卷”到源头创新的急功近利、投入不足，再到技术转化和资本支持等，中国的生物医药产业在成为领跑者的征途上，依旧存在不少结构性问题。



陈时飞

如何进一步破局？“要引导基础研究，聚焦真实世界未被满足的需求。”陈时飞强调，基础研究是源头创新的根本，也是药物研发的起点。目前许多基础研究在研究方向和研究选题上过多聚焦在学术热点，缺乏对未满足医疗需求的关注，与临床需求一定程度上某些领域是脱节的，导致科学发现也无法顺利进入转化的阶段。没有早期的探索，没有源头的研究，就谈不上后续的成果。

创新转化：高校和企业“联姻”提升成功率

原创是第一环，转化是第二环。

陈时飞认为，目前，生物医药产业还存在技术单位和研发方向与市场需求错位问题，科学转化加速平台和产学研对接的机制、对接的效率有待进一步提高。

“高校和研究机构擅长把钱变成纸，发文章，出专利，而药企和企业家们则是把纸变成钱，推动专利的转化。”深圳理工大学药学院院长、欧洲科学院院士陈有海指出，在生物医药领域，无论是科研团队直接将专利卖给公司，还是教授专家直接下海创业，这两种传统的转化模式都面临着巨大的不确定性，成功率较低，如今，越来越多的大药企已经在积极尝试第三种转化模式——高校研究团队和药企“联姻”。



陈有海

“高校、研究机构和药企，必须真正地‘结婚’了才行，大家通过联合实验室等模式，真正形成一个利益共同体，形成一个团队，共同来开发专利技术。”陈有海表示，生物医药的创新需要全链条的支持，包括政策、金融生态、合作模式上的共同创新，这样才能形成与欧美竞争的能力。

当前，创新药企们也纷纷在推进与科研机构的合作，提升转化率，进而不断抢占新兴赛道。就在今年9月，复星医药大湾区总部在深圳正式启用，开启了在大湾区的新征程。据介绍，当前，深圳已建成了合成生物、脑科学和脑模拟等一批重大科研基础设施，建立了全新机制的深圳医学科学院，粤港澳大湾区国际临床试验中心也已经在河套深港科技创新合作区深圳园区揭牌，为源头创新和科研转化提供了良好的载体和服务配套。复星国际联席首席执行官陈启宇认为，大湾区具有强有力的科研基础、临床基础，加上8600多万常住人口和更多较为富裕的人群，这是大湾区能够打好生物医药这张牌的重要底气。“其中，深圳在人工智能（AI）领域的优势是毋庸置疑的。如果我们能够利用好AI药物研发这项工具，很有可能在未来的生物医药研发创新的赛道上又找到新的支点和优势。”他说。

应用场景：建立创新药多元支付体系

“创新药研发的最终目的，都是要实实在在让患者尽早用上。”宋瑞霖表示，要激活源头创新，需要给创新药发展松绑，对创新给予合理的回报，这就需要拓展创新药的应用场景。即支付体系要跟创新能够匹配起来，实现医疗、医保、医药协同发展。

以CAR-T为例，目前中国上市产品6款，只比美国少1款，但已上市产品的治疗人次却差异巨大，美国已有27000余人次接受CAR-T产品治疗，约为中国产品治疗人次的47倍。“医保为主体的单一支付模式难以满足日益增长的创新药产业。”宋瑞霖表示。



陈有海

在宋瑞霖看来，如何让救命药能发挥救命作用，关键在于建立起多元化的医保支付体系，提升创新药的可及性。他建议，要在保障国家医保基金安全的情况下，试点创新支付改革，建立以商业健康险为主要补充的多元支付体系，在仿制药“用得起”和创新药“用得上”之间实现均衡。“对于创新药，医保可以量力而行确定支付比例，剩下的部分交由企业定价，并对接商业保险，实现商保和医疗机制的衔接，同时，对商保本身加强监管。”

资本支持：健全风险资本和投融资市场

值得注意的是，随着中国生物医药产业竞争力的不断提升，创新成果也被海外认可，创新药正在加快“出海”步伐。据华泰证券统计，截至11月18日，2024年国产创新药达成对外授权交易数量71笔，涉及总金额达404.54亿美元。其中，抗体类药物和研发早期产品成为两大交易热点。

所谓对外授权（license-out）交易，是药企将在研产品管线的研发、商业化等权利对外许可，将未来的收益换取成当期现金，这种模式也被业界调侃为卖“青苗”，这种情况也在一定程度上引发了业内的担忧——卖“青苗”之后，中国创新药研发是否会出现后继乏力？

对此，宋瑞霖表示，一方面，要客观看待license-out，这是市场规律自然的反应，证明了本土生物医药企业在技术上受到了肯定和认可，另一方面，也要看到隐忧，尽可能地把国内的创新生态搞好，让创新和研发得以在中国生根发芽长大。

据医药魔方InvestGo数据，2024年上半年，中国医疗健康领域一级市场投融资事件共计630起，同比下降27.8%，融资总额同比下降1.1%至421.6亿元人民币。实际上，近两年来，生物医药行业进入阶段性调整期，市场融资难度加大。在此背景下，对外授权交易、寻求并购整合在一定程度上也成为了部分国内创新药企业继续推进管线、维持团队生存的不得已之举。

对此，陈时飞表示，创新药物需要时间来验证其技术可行性、安全性、有效性和商业价值。研发周期长，临床前研究、临床实验失败的风险高、投入大，但是现在看来高收益反而不确定。过去的投资模式往往偏好成熟技术，跟风追捧热门的靶点，形成泡沫，这样的现象是难以为继的。

“风险资本在源头创新中的角色需要重新定位和优化。我认为应该鼓励长期资本进入创新领域，吸引更多的国际资本和创新资源进入国内市场，增加对前沿探索性项目的投入。使在研项目的含金量、临床价值都切实提高，超过现有的临床使用药品和治疗手段。此外，还要健全风险资本、投融资市场，资本市场对创新非常重要。完善风险分担机制，提升创新企业的风险承担能力，增强创新驱动力的韧性。”陈时飞建议。

文｜记者 陈泽云

图｜受访者供图